据新华社北京3月20日电 美国研究人员设计出一种脱氧核糖核酸(DNA)药物,能恢复患有“渐冻症”的小鼠体内一种重要蛋白质的水平,促进运动神经元再生,可望用于延缓“渐冻症”患者发生瘫痪的过程。
根据美国加利福尼亚大学圣迭戈分校日前发布的新闻公报,领导这项研究的该校科学家表示,该成果为相关临床试验奠定了基础。研究论文已发表在美国《科学》杂志上。
此前研究显示,几乎所有“渐冻症”患者体内一种称为TDP-43的蛋白质都存在异常,使另一种蛋白质stathmin-2的水平降低。后者对运动神经元再生并维持与肌纤维的连接至关重要,其缺失会导致运动神经元连接肌纤维的轴突脱落,神经元退化、死亡,肌纤维不能正常收缩。
正常的TDP-43蛋白质会保护组装stathmin-2蛋白质的“生产线”,研究人员有针对性地设计出一种DNA药物,能替代TDP-43蛋白质发挥保护作用。该药物注射到患“渐冻症”的小鼠脑脊液中后,stathmin-2的“生产线”恢复正常运作,该蛋白质水平回升,运动神经元轴突再生的情况也恢复到正常水平。