一个国际研究团队15日在美国《新英格兰医学杂志》上发表论文说，他们成功为一名患有罕见遗传病的婴儿实施了定制化基因编辑治疗。美国国家卫生研究院当天发表声明说，这是基因疗法首次在人类患者中实现定制化临床应用，为将来开发针对其他罕见病的定制化基因疗法奠定了基础。

　　这名婴儿在出生后不久被确诊患有氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，这是一种罕见的遗传疾病。该疾病患者在婴儿早期的死亡率约为50％。

　　美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的美国和加拿大等国研究人员利用CRISPR基因编辑技术开发出定制化疗法，在婴儿的肝细胞中纠正了致病的特定基因突变。从患者确诊到接受治疗的过程仅耗时6个月。多家科学媒体报道说，患儿在接受药物输注后状况良好。研究人员表示，仍需进行更长时间的随访，以评估这一疗法的安全性和有效性。