新药研发常常需要花费大量资金与时间。人工智能（AI）能够对海量化合物分子进行筛选，对药物机制进行模拟，辅助设计临床试验……这些曾被认为能够大大缩短研发时间、减少成本。然而迄今为止，全球尚无一款由AI主导研发的药物问世，数个宣称是“AI药物”的项目还停留在一期临床试验的阶段。

　　2025年6月3日，一款用以治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子药物Rentosertib（ISM001－055）在《自然·医学》上公布了IIa期临床试验数据，作者是来自中国医学科学院北京协和医院以及AI制药公司英矽智能的研究人员。这些数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，成为目前全世界进展最快的AI药物。（澎湃新闻）