中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授团队开展的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）载体血友病基因治疗，目前通过对近50例血友病患者的治疗，取得显著成效。
张磊说，血友病的常规治疗方法是注射凝血因子，重型病人一周需要治疗两到三次，且需要终身治疗，治疗费用高昂，不但影响生活质量，也给家庭和社会带来沉重的负担。
据介绍，张磊团队在2019年启动了亚洲首个以肝脏靶向AAV为载体的血友病B基因治疗临床研究，纳入了10例重型／中重型的血友病B患者。在接受基因治疗后，绝大部分患者均无任何过度出血，也无需再输注凝血因子。
