科金生物，这家落户锡东新城商务区仅半年的生物医药企业近日获得了近亿元天使轮融资，主要用于推进公司第一个罕见病产品管线——丙酮酸激酶缺乏症（PKD）在中国以及欧洲的两个IND（新药临床研究审核）申报。作为一家专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产的创新型公司，科金生物以最新的前沿技术攻克了长期贫血造成的“输血依赖”，已经取得了欧盟“孤儿药”资格，并将于明年6月申报欧美和国内的临床实验。

　　据了解，丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种罕见的遗传性贫血病，主要是由于PK基因突变，加速了红细胞的破坏所产生，该病症状伴有轻度到危及生命的不同程度贫血。百万人中约有51人会患上这种罕见病，会导致包括胆结石、肺动脉高压、骨髓外造血、骨质疏松症等严重并发症。此外，PKD也会导致生活质量下降，面临着工作、学习、生活和情绪健康方面的挑战。目前该病尚无专门治疗方法，主要是通过输血、脾切除，干细胞移植以及药物治疗等，对于病人后续生活影响较大，急需更好的疗法。

　　当聊到为何会钻研这种疾病时，科金生物创始人兼CEO王海峰十分感慨：“我好朋友的儿子在半岁时就确诊这种病，长期依靠输血祛铁，治疗过程很痛苦，整个家庭都很焦虑。”幸运的是，经过数年在全球的寻找，王海峰结识了在PKD治疗领域深耕了30多年的西班牙CIEMAT项目发明人塞戈维亚教授，两人一拍即合，开启了创业之路。由塞戈维亚研发的新一代技术CRISPR/AAV平台比传统“慢病毒疗法”更加精准，结合新型AAV（腺相关病毒载体）递送系统，基因编辑效率可达70%，可实现小片段乃至完整基因的精准高效插入整合到基因组，巧妙规避CRISPR脱靶风险以及AAV进入体内的致癌风险。该项技术是CRISPR基因编辑领域的重大突破，公司已掌握符合工业化标准CMC流程，目前几个项目同时在中国及欧洲稳步推进中。

　　科金生物当前拥有6个罕见病治疗药的研发管线，项目储备非常充足，预计未来每一年都能实现一项新药的申请。谈到为什么选择来到无锡，王海峰表示，做细胞治疗必须在当地做生产，他考察过周边多个城市，无锡完全符合要求。“其实我们和锡东新城商务区的招商人员只开了一次会，我在上飞机前只花了1个小时就办完了各种行政审批手续顺利落户，效率非常高。”

　　（马悦）